国际通用名：Mavacamten
商品名：Camzyos®（美国/欧盟）
化学分类：小分子心肌肌球蛋白变构调节剂
研发代号：MYK-461
分子量：498.6 Da
作用靶点：选择性结合β-心肌肌球蛋白重链（MYH7）
独特机制：
变构抑制肌球蛋白ATP酶活性
减少收缩期肌动蛋白-肌球蛋白横桥形成（降低至生理水平的30-40%）
同步改善舒张功能（增加心室顺应性）
| 参数 | 特征值 |
|---|---|
| 生物利用度 | 85%（空腹）→ 高脂餐降低40% |
| 达峰时间 | 2-4小时 |
| 蛋白结合率 | 97-99% |
| 代谢途径 | CYP2C19（80%）+ CYP3A4 |
| 半衰期 | 6-9天（导致蓄积效应） |
| 排泄途径 | 粪便（75%）+ 尿液（20%） |
主要批准：
成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（NYHA II-III级）
扩展潜力（III期临床中）：
非梗阻性HCM
射血分数保留型心衰（HFpEF）
Danon病心肌病变
上市剂型：薄膜包衣片
规格系列：
2.5 mg（浅粉色）
5 mg（米色）
10 mg（浅黄色）
15 mg（浅绿色）
关键节点：
2016：首次人体试验
2020：突破性疗法认定
2022.04：FDA批准（基于EXPLORER-HCM）
2023：EMA批准
2024：中国进入优先审评
治疗范式转变：
从对症治疗（β阻滞剂）→ 疾病修饰治疗
首个针对HCM病理核心的靶向药物
指南推荐：
2023 AHA/ACC指南：IIa类推荐（症状性oHCM）
美国定价：$7,400/月（标准剂量）
价值评估：
ICER：$168,000/QALY
减少38%的室间隔切除术需求
REMS计划（美国）：
处方医生需认证
药房需授权
患者签署知情同意
中国监管：
预计纳入重点监测目录
处方权限限制（三级医院心内科）
转化医学典范：
从基础研究（肌球蛋白结构解析）到临床应用的经典案例
平台价值：
同机制药物在研（如Aficamten）
开辟心肌能量代谢调控新靶点
注：本药代表心血管精准医疗的重大突破，但需严格遵循风险管控方案。临床使用应平衡其改善症状的显著获益与潜在心功能抑制风险，建立个体化治疗路径。
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