信迪利单抗联合阿昔替尼：FH缺失型肾细胞癌治疗

在中国开展的一项 II 期研究传来振奋人心的消息：Sintilimab（信迪利单抗）与阿昔替尼联合治疗方案，在琥珀酸脱氢酶缺乏型肾细胞癌（FH缺乏型RCC）患者群体中展现出令人瞩目的抗肿瘤潜力，且安全性可控，为这类患者带来了新的治疗希望。

　　研究对象精准聚焦

　　该研究精心筛选了 41 名此前未经治疗的 FH 缺失型 RCC 患者，其中位年龄为 36 岁，女性占比 24%。这些患者的 ECOG 表现状态处于 0 到 2 之间，处于疾病相对可控但仍需积极治疗的阶段。

　　创新联合治疗方案

　　研究中采用的联合治疗方案独具匠心。患者接受信迪利单抗 200 mg 静脉注射，每 3 周一次，同时联合口服阿昔替尼 5 mg，每天两次。治疗持续进行，直至出现疾病进展、患者无法耐受毒性反应或者患者主动撤回同意书，以确保能够充分观察治疗的效果与安全性。

　　疗效评估多维呈现

　　研究设定了全面且严格的主要和次要终点来评估治疗效果。主要终点聚焦于客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS），这两个指标是衡量抗肿瘤治疗效果的核心标准。次要终点则涵盖了安全性、总生存期、疾病控制率（完全或部分缓解或疾病稳定≥6 个月的患者比例）、缓解持续时间以及探索性基因组相关结果，从多个维度对治疗进行综合评估。

　　在中位随访 26.0 个月的细致观察中，研究结果令人欣喜。ORR 达到了 56%（95%置信区间[CI]，40–72），这意味着超过半数的患者肿瘤得到了明显缓解。中位缓解持续时间未达到（NR，95% CI，23.3 个月至 NR），显示出治疗效果的持久性。疾病控制率高达 73%，表明大部分患者的病情得到了有效控制。中位 PFS 为 19.8 个月（95% CI，10.9 个月至 NR），进一步证明了该联合治疗方案能够有效延缓疾病进展。

　　安全性可控保障治疗

　　在安全性方面，研究结果同样值得关注。13 名患者（32%）发生了 3 级或以上的治疗相关不良事件，但这些不良事件在可控范围内。其中最常见的是高甘油三酯血症（7%）、皮疹（5%）和贫血（5%）。通过合理的监测和及时的处理，这些不良事件并未对患者的整体治疗进程造成严重阻碍。

　　此次研究结果发表于 JAMA Oncol 2025（doi:10.1001/jamaoncol.2025.2497 ），为 FH 缺乏型 RCC 的治疗领域注入了新的活力，也为后续相关研究的开展奠定了坚实基础。