阿伐替尼（Avapritinib） 是一种高选择性 KIT/PDGFRA 酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗 携带特定突变的胃肠道间质瘤（GIST） 和 系统性肥大细胞增多症（SM）。卢修斯（Lucius）作为仿制药生产商，提供了更具经济可及性的版本。以下是关键信息：
靶点：强效抑制 KIT D816V 和 PDGFRA 外显子18突变（包括D842V）。
优势：
对传统TKI（如伊马替尼）耐药的GIST有效
首个获批用于 PDGFRA D842V突变GIST 的靶向药
显著改善 晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM） 症状
PDGFRA外显子18突变（含D842V）的不可切除或转移性GIST（一线治疗）。
四线及以上GIST（既往接受过伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼治疗失败后）。
晚期SM（AdvSM）：包括侵袭性SM（ASM）、SM伴相关血液肿瘤（SM-AHN）、肥大细胞白血病（MCL）。
需携带KIT D816V突变（约95%的AdvSM患者阳性）。
| 适应症 | 推荐剂量 | 用药方式 |
|---|---|---|
| GIST | 300mg 口服，每日1次 | 空腹（餐前1h/餐后2h） |
| AdvSM | 200mg 口服，每日1次（可调整剂量） | 同GIST |
| 肝损伤患者 | 需减量（如Child-Pugh B/C级） | 根据医生指导调整 |
| 副作用 | 发生率 | 处理建议 |
|---|---|---|
| 认知障碍 | 30-40% | 通常为轻度（如记忆减退），严重时需减量或停药 |
| 颅内出血 | 2-5% | 监测血压，避免联用抗凝药 |
| 水肿/体液潴留 | 20-30% | 利尿剂对症处理 |
| 贫血/血小板减少 | 15-25% | 定期监测血常规，必要时输血支持 |
PDGFRA D842V突变患者：
ORR（客观缓解率）：86%
中位PFS（无进展生存期）：24个月
四线GIST：ORR 17%，中位PFS 3.7个月。
总缓解率（ORR）：75%
肥大细胞负荷减少≥50%：85%
中位总生存期（OS）：未达到（显著优于历史对照）
相同活性成分，生物等效性已验证。
价格优势：降低患者经济负担，尤其需长期用药者。
需严格遵循医嘱：仿制药需通过正规渠道购买。
基因检测先行：
GIST患者必须检测 PDGFRA外显子18突变。
AdvSM患者需确认 KIT D816V突变。
剂量调整：
出现3级副作用时暂停用药，恢复后减量（如200mg→100mg）。
禁忌症：
活动性颅内出血、严重肝功能不全者禁用。
联合治疗探索：如阿伐替尼+免疫检查点抑制剂（PD-1）用于GIST。
扩大适应症：其他KIT驱动肿瘤（如黑色素瘤、AML）。
注：具体用药需遵医嘱，仿制药需选择正规渠道！
（如需更多数据或用药细节，可进一步咨询肿瘤科专家。）
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