瑞司美替罗（Risdiplam，商品名：Evrysdi）60mg-老挝

瑞司美替罗（Risdiplam，商品名：Evrysdi）适应症和用法用量

一、核心适应症

瑞司美替罗是一种SMN2基因mRNA剪接调节剂，适用于：

1. 脊髓性肌萎缩症（SMA）

   • 适用于2月龄及以上的儿童和成人患者

   • 涵盖所有分型（SMA 1型、2型、3型）

   • 包括既往接受过诺西那生钠治疗的患者

注：是目前唯一获批的口服SMA治疗药物，可穿透血脑屏障。

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二、标准给药方案

1. 剂量计算

   • 基于年龄和体重的个体化给药：

   患者群体	每日剂量	服药方法
   <2岁婴儿	0.2 mg/kg	口服溶液（空腹或餐后）
   ≥2岁儿童及成人（体重<20kg）	0.25 mg/kg	口服溶液
   ≥2岁及成人（体重≥20kg）	5 mg固定剂量	片剂或口服溶液

2. 关键给药规则

   • 每日1次，固定时间服用（建议早晨）

   • 口服溶液：需使用专用给药注射器准确量取

   • 片剂：可整片吞服或溶于水中服用（不可咀嚼）

   • 饮食影响：可与食物同服或空腹服用

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三、剂量调整指南

1. 肝功能不全

   • 轻中度（Child-Pugh A/B）：无需调整

   • 重度（Child-Pugh C）：避免使用

2. 特殊人群

   • 肾功能不全：无需调整剂量

   • 老年人（≥65岁）：研究数据有限，需谨慎

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四、重要监测要求

1. 治疗前必查

   • 肝功能（ALT/AST）

   • 肾功能（血清肌酐）

   • SMA相关呼吸功能评估

2. 治疗期间监测

   • 每2个月：肝功能（尤其前6个月）

   • 定期：运动功能评估（如Hammersmith量表）

   • 随时：关注发热反应（可能需暂停用药）

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五、不良反应管理

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总结

• 核心价值：首个口服SMA靶向药，覆盖全年龄段患者

• 剂量关键：严格按体重计算（婴儿0.2mg/kg，儿童/成人0.25mg/kg或5mg固定剂量）

• 监测重点：肝功能、呼吸功能、运动能力进展

• 优势：家庭给药便利性显著优于鞘内注射药物

临床提示：治疗需由神经肌肉疾病专科医师指导，建议配合康复训练综合管理。药物需避光保存（口服溶液开封后64天内用完）。