阿伐替尼是一种高选择性KIT/PDGFRA激酶抑制剂，主要用于治疗携带特定基因突变的胃肠道间质瘤（GIST）和系统性肥大细胞增多症（SM）。以下是其关键用药信息：
✅ 中国NMPA/FDA/EMA共同批准：
不可切除或转移性GIST：
携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的成人患者（一线治疗）
既往接受过≥3线治疗的晚期GIST（四线治疗，不限突变类型）
晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）：
包括：侵袭性SM（ASM）、SM伴相关血液肿瘤（SM-AHN）、肥大细胞白血病（MCL）
（1）GIST患者：
推荐剂量：300mg 口服 每日1次
服用方法：空腹（餐前1小时或餐后2小时）整粒吞服
（2）AdvSM患者：
起始剂量：200mg 每日1次
增量方案（基于耐受性）：可逐步增至400mg 每日1次
（3）剂量调整：
| 不良反应等级 | 处理方案 |
|---|---|
| 3级非血液学毒性 | 暂停→恢复后减量100mg/日 |
| 4级非血液学毒性 | 永久停药 |
| 血小板＜50×10⁹/L | 暂停→恢复后减量100mg/日（AdvSM患者） |
强效抑制：
PDGFRA D842V突变（传统TKI耐药位点）
KIT D816V突变（SM核心驱动突变）
穿透血脑屏障：对中枢神经系统转移灶有效
常见（＞20%）：
水肿（72%，多为1-2级）
认知障碍（记忆减退/注意力下降，45%）
恶心/呕吐（38%，可联用止吐药）
贫血（34%）
严重风险：
颅内出血（发生率1.7%，需监测血小板）
QT间期延长（基线及用药期间需心电图监测）
禁止联用：
强CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）→必须联用时减量50%
强CYP3A4诱导剂（如利福平）→避免使用
需谨慎联用：
抗血小板/抗凝药物（增加出血风险）
必需监测：
基线及每月：血常规、肝功能、心电图（QTc）
AdvSM患者：每2周监测肥大细胞负荷（类胰蛋白酶）
特殊人群：
肝功能不全：Child-Pugh B/C减量50%
老年人：无需调整剂量（但需加强认知功能监测）
VOYAGER研究（GIST）：
PDGFRA D842V突变组：ORR达91%，中位PFS 34个月
PATHFINDER研究（AdvSM）：
总缓解率75%，中位缓解持续时间38.3个月
核心价值：
GIST：唯一对PDGFRA D842V突变有效的靶向药
AdvSM：首个获批的疾病修饰治疗药物
用药要点：
GIST：300mg/日（空腹）
AdvSM：200-400mg/日（根据耐受性调整）
重点关注认知功能和出血风险
现状：
中国已上市（商品名：泰吉华®），价格约¥32,000/盒（30片300mg）
GIST适应症纳入2023年国家医保（报销比例60-80%）
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