维罗非尼（Vemurafenib）是一种 BRAF V600突变选择性抑制剂，目前在全球范围内（包括日本、美国、欧盟等）获批的适应症主要针对 BRAF V600突变阳性的恶性肿瘤。以下是其 官方批准的适应症 及 相关临床使用情况：
适用人群：经基因检测（如PCR、NGS）确认存在 BRAF V600E或V600K突变 的晚期黑色素瘤患者。
临床效果：
客观缓解率（ORR）约50%（显著高于传统化疗）。
延长无进展生存期（PFS）（中位PFS约5-7个月）。
提高1年生存率（与达卡巴嗪化疗相比）。
ECD 是一种罕见的 非朗格汉斯细胞组织细胞增生症，约50%患者携带BRAF V600E突变。
维罗非尼可显著改善症状（如骨痛、器官受累）和生存期。
部分研究显示维罗非尼对 BRAF V600E突变肺癌 有效，但尚未成为标准治疗（目前更常用达拉非尼+曲美替尼组合）。
对 甲状腺乳头状癌（PTC） 和 间变性甲状腺癌（ATC） 有一定疗效，但需更多临床数据支持。
单药效果有限（因EGFR反馈激活导致耐药），通常需 联合EGFR抑制剂（如西妥昔单抗）。
仅对BRAF V600E/K有效，野生型BRAF患者禁用（可能促进肿瘤生长）。
检测方法：
PCR（如Cobas® BRAF V600检测）
二代测序（NGS）
野生型BRAF肿瘤（可能加速进展）。
未经基因检测的黑色素瘤（避免误用）。
对维罗非尼过敏者。
妊娠/哺乳期：禁用（可能致畸）。
肝肾功能不全：需谨慎调整剂量。
| 药物 | 主要适应症 | 特点 |
|---|---|---|
| 维罗非尼（Vemurafenib） | BRAF V600黑色素瘤、ECD | 首个BRAF抑制剂，但单药易耐药 |
| 达拉非尼（Dabrafenib） | BRAF V600黑色素瘤、NSCLC | 常与曲美替尼（MEK抑制剂）联用 |
| Encorafenib | BRAF V600结直肠癌 | 联合西妥昔单抗（EGFR抑制剂） |
获批适应症：
BRAF V600突变晚期黑色素瘤（一线治疗）。
BRAF V600突变Erdheim-Chester病（ECD）。
探索中适应症：
BRAF V600肺癌、甲状腺癌、结直肠癌（需联合治疗）。
关键限制：
仅适用于BRAF V600E/K突变患者，野生型禁用！
需联合MEK抑制剂或免疫治疗以提高疗效。
如需使用，请务必通过 基因检测确认BRAF突变状态，并在肿瘤专科医生指导下治疗。
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