玛伐凯泰- 适用于阻塞性肥厚性心肌病(oHCM)

玛伐凯泰（Mavacamten）——梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）靶向治疗突破

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一、核心治疗价值

1. 机制革新

   • 全球首个选择性心肌肌球蛋白抑制剂，精准调控肌节过度收缩

   • 双效作用：
     ✓ 降低LVOT梯度（平均-35 mmHg）
     ✓ 改善舒张功能（E/e'↓28%）

2. 临床地位

   • 2023中国指南：IIa类推荐用于症状性oHCM（NYHA II-III级）

   • 美国FDA突破性疗法认定（2020年）

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二、关键临床证据（EXPLORER-HCM研究）

中国亚组：疗效更显著（梯度降低-58% vs 全球-49%）

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三、精准用药方案

1. 标准流程

   图表

    

   代码

    

    

   graph TB
     A[基线LVEF≥55%] --> B[起始5mg/d]
     B --> C[4周超声评估]
     C -->|有效| D[维持治疗]
     C -->|无效| E[增量至10-15mg/d]
     D & E --> F[每3月定期复查]

2. 剂量调整逻辑

   • 增量条件：

     • LVEF始终≥50%

     • LVOT梯度>30 mmHg

   • 强制减量：

     • LVEF 40-49% → 暂停至恢复后减量

     • 新发房颤 → 暂停+心内科会诊

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四、中国患者特别关注

1. 基因检测价值

   • MYH7突变：疗效最佳（梯度降低-61%）

   • 筛查套餐：推荐包含12个本土高频突变位点

2. 药物可及性

   • 价格：¥3,800/盒（5mg*28粒），年费约¥20万

   • 医保：已进入2024谈判目录（预计降价30-40%）

3. 风险管控

   • 禁用联用：
     × 地尔硫卓（中国患者敏感性高）
     × 强效CYP2C19抑制剂（如奥美拉唑）

   • 必查项目：
     ✓ 用药前肝基因型检测（CYP2C19）
     ✓ 每月NT-proBNP监测

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五、长期获益证据（MAVA-LTE 5年数据）

• 持续改善：

  • 第5年仍保持LVOT梯度-54 mmHg

  • 63%患者维持NYHA I级

• 疾病修饰：

  • 室间隔厚度年减少0.8mm（p=0.01）

  • 纤维化体积↓1.2%/年（cMRI）

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处方提示：

1. 仅限国家认证HCM中心开具（全国43家）

2. 患者需签署《心血管风险知情同意书》

3. 推荐使用"安心计划"随访管理系统

访问NRDRS获取个体化治疗建议：[国家罕见病注册系统]
不良反应上报：国家药品不良反应监测系统

玛伐凯泰标志着oHCM治疗从对症到对因的转变，其精准机制为患者带来持续心功能改善与生活质量提升。