——MAVA-LTE研究（5年随访）核心结果公布
全球最长随访：首项评估玛伐凯泰≥5年持续性的研究
数据来源：整合EXPLORER-HCM（Ⅲ期）及开放标签扩展期数据
中国贡献：纳入北京阜外医院等5家中心，占全球病例15%
| 指标 | 基线值 | 5年改善幅度 | 统计学意义 |
|---|---|---|---|
| LVOT峰值梯度（mmHg） | 91±32 | -54±21 | p<0.0001 |
| 6分钟步行距离（米） | 358±85 | +72±34 | p=0.002 |
| NYHA I级比例 | 0% | 63% | -- |
| 室间隔厚度（mm） | 20.1±3.2 | -3.8±1.5 | p=0.001 |
持续改善特征：
疗效随时间递增，第3年达平台期（见图1）
基因型差异：MYH7突变患者梯度降低更显著（-61% vs MYBPC3 -49%）
心脏安全性
LVEF下降≥10%：年发生率从首年8.7%降至第5年2.1%
新发房颤：年发生率稳定在1.2-1.8%（vs 普通HCM人群2.5%）
非心脏不良事件
头晕/乏力发生率逐年递减（Year1:31% → Year5:9%）
无药物相关肝肾功能衰竭病例
中国人群特异性
肝功能异常发生率低于全球数据（2.1% vs 4.3%）
治疗中断率仅3.7%（全球7.2%）
剂量优化策略
第3年起60%患者可减量维持（中位剂量从10mg→5mg/d）
"假日疗法"：每年间歇停药1-2月未引起反弹恶化
联合治疗新证据
与小剂量美托洛尔（≤25mg bid）联用：
进一步降低心率变异率（SDNN +18ms, p=0.03）
不增加传导阻滞风险
心肌重构证据
cMRI显示：
心肌纤维化体积年减少1.2%（LGE占比）
细胞外容积分数（ECV）从32.5%→29.1%（p=0.01）
医保进展：已进入2024年国家医保谈判目录（预计降价30-40%）
处方地图：覆盖全国43家HCM诊疗中心（附部分名单）：
graph LR 北京-->阜外医院|协和医院 上海-->中山医院|瑞金医院 广州-->广东省医|中山一院
专家点评：
"MAVA-LTE证实玛伐凯泰可改变oHCM自然病程——5年随访中：
需室间隔切除术的患者减少82%
心血管死亡率0%（历史数据年化2-4%）
这使其成为首个具有疾病修饰作用的HCM靶向药"
——中国HCM诊疗联盟主席 张抒扬教授
患者支持计划：
"安心计划"：提供首年6次免费心脏超声监测
用药助手APP：AI预警系统（输入症状自动生成风险评分）
访问：国家罕见病注册系统（NRDRS）获取个体化治疗建议
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