玛伐凯泰（Mavacamten）用药方案

玛伐凯泰（Mavacamten）用药方案详解

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一、标准用药流程

1. 初始阶段

   • 起始剂量：5 mg 口服，每日1次

   • 用药时间：固定早晨空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）

   • 首次评估：用药4周后行心脏超声（LVEF+LVOT梯度）

2. 剂量调整

   图表

    

   代码

    

    

   graph TD
     A[初始5mg/d] -->|4周后| B{LVEF≥55%?}
     B -->|是| C{LVOT梯度>30mmHg?}
     B -->|否| D[停药并评估]
     C -->|是| E[增量至10mg/d]
     C -->|否| F[维持当前剂量]
     E -->|8周后| G{仍需进一步改善?}
     G -->|是| H[最大15mg/d]
     G -->|否| F

3. 维持治疗

   • 有效剂量范围：5-15 mg/d

   • 每12-16周重复全面心功能评估

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二、特殊人群调整

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三、关键监测参数

1. 必须监测项目：

   • 心脏超声（每剂量调整前）：

     • LVEF绝对值≥50%

     • LVOT峰值梯度<30mmHg为目标

   • 生物标志物：

     • NT-proBNP（维持<300 pg/mL）

     • 高敏肌钙蛋白T（hs-cTnT）

2. 推荐联合监测：

   • 心脏MRI（基线+每年）：评估心肌纤维化

   • 心肺运动试验（CPET）：量化功能改善

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四、剂量中断/终止标准

• 强制暂停：

  • LVEF 40-49%：暂停至恢复≥55%后减量续用

  • 新发持续性房颤（>30秒）

• 永久停药：

  • LVEF<40%持续2周

  • 心源性休克或恶性心律失常

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五、药物相互作用管理

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六、用药教育要点

1. 正确服药：

   • 避免与葡萄柚/杨桃同服（CYP3A4抑制）

   • 漏服后12小时内补服，超过12小时跳过

2. 症状预警：

   • 需立即就医的情况：

     • 夜间阵发性呼吸困难

     • 静息心率<50次/分

     • 晕厥先兆

3. 生活方式：

   • 避免等长运动（举重等）

   • 每日晨起自测血压/心率（目标HR≥55bpm）

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七、中国应用注意事项

• 超说明书用药：目前仅限特许医疗（如博鳌乐城）

• 药物获取：需提供基因检测报告（MYH7/MYBPC3突变）

• 医保覆盖：尚未进入国家医保，年费用约¥450,000

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注：本方案需在肥厚型心肌病诊疗中心实施，配套建立电子化随访系统。治疗前必须签署知情同意，明确心功能恶化风险。