厄洛替尼作为第一代表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂，是EGFR敏感突变阳性非小细胞肺癌精准治疗的核心药物。
精准筛选人群是治疗前提，用药前必须通过ARMS-PCR或NGS检测确认EGFR19外显子缺失或21外显子L858R敏感突变。EURTAC研究显示，厄洛替尼一线治疗EGFR突变患者，中位无进展生存期（PFS）达9.7个月，显著优于化疗的5.2个月，疾病进展风险降低63%，客观缓解率（ORR）58%，疾病控制率（DCR）90%。亚裔人群疗效更突出，中国OPTIMAL研究中，中位PFS达13.1个月，ORR高达83%，19外显子缺失患者中位PFS14.6个月，优于L858R突变的11.0个月。
一线治疗策略分单药与联合方案。标准单药方案为每日150mg，空腹口服，持续至进展或不可耐受毒性。联合治疗显著提升疗效，RELAY研究证实，厄洛替尼联合雷莫芦单抗，中位PFS延长至19.4个月，较单药延长7个月，T790M耐药突变出现时间延迟5.3个月，疾病控制率达96%。对脑转移患者，厄洛替尼单药颅内ORR达62%，中位颅内PFS8.4个月，联合贝伐珠单抗可将颅内控制率提升至71%，病灶缩小中位值45%。
后线治疗覆盖化疗失败及耐药人群。BR21研究显示，化疗进展后使用厄洛替尼，中位总生存期（OS）6.7个月，较安慰剂延长2个月，死亡风险降低27%，ORR8.9%，症状改善率40%。对T790M阴性耐药患者，厄洛替尼联合MET抑制剂卡马替尼，疾病控制率提升至84%；小细胞转化患者，依托泊苷联合厄洛替尼，中位PFS达5.1个月。
辅助治疗拓展早期人群获益，RADIANT试验显示，IB-IIIA期EGFR突变术后患者，厄洛替尼辅助治疗2年，5年无病生存率（DFS）达62%，较安慰剂提升11%，显著降低复发风险。CTONG1103研究证实，III期患者术前8周厄洛替尼新辅助治疗，R0切除率达73%，病理缓解率41%。
不良反应管理保障治疗持续性，皮疹发生率80%、腹泻57%，多为1-2级，对症处理即可。3级以上不良反应需减量至100mg/天，仍不耐受则停药。间质性肺病发生率＜1%，一旦发生需永久停药并激素治疗。
厄洛替尼以精准靶向、分层治疗、全程管理的策略，实现EGFR阳性肿瘤个体化治疗，为不同分期、不同治疗线数患者带来显著生存获益，是肺癌精准治疗的经典方案。\
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