恩考芬尼是 BRAF V600突变特异性抑制剂，目前全球批准的适应症包括：
| 疾病类型 | 具体适应症 | 基因检测要求 | 联合用药方案 |
|---|---|---|---|
| 不可切除或转移性黑色素瘤 | BRAF V600E或V600K突变阳性 | 必须通过PCR/NGS确认突变 | 需联合比美替尼（MEK抑制剂） |
| 转移性结直肠癌 | BRAF V600E突变阳性 | 必须检测确认突变 | 需联合西妥昔单抗（抗EGFR单抗） |
患者群体：BRAF V600突变晚期黑色素瘤
疗效数据：
中位无进展生存期（PFS）：14.9个月（vs 维莫非尼7.3个月）
总生存期（OS）：33.6个月（历史对照约17-22个月）
患者群体：既往治疗失败的BRAF V600E突变转移性结直肠癌
疗效数据：
客观缓解率（ORR）：20%（vs 化疗2%）
中位生存期（OS）：9.3个月（vs 化疗5.9个月）
绝对禁忌：
野生型BRAF肿瘤（可能促进肿瘤生长）
未纠正的严重电解质紊乱（如低钾、低镁）
需暂停用药的情况：
QTc间期＞500 ms
3级以上肝毒性（ALT/AST＞5倍正常值上限）
黑色素瘤：已获批（商品名：博瑞纳®）
结直肠癌：已纳入CSCO指南推荐（2023版），但国内适应症尚未正式批准
目前临床试验中的潜在扩展方向（非获批适应症）：
非小细胞肺癌（BRAF V600E突变）
甲状腺癌（BRAF V600E突变）
Erdheim-Chester病（组织细胞增生症）
注：超适应症使用需通过MDT讨论并签署知情同意。
中国：暂未进入国家医保目录
美国/欧盟：覆盖BRAF突变黑色素瘤和结直肠癌
总结：恩考芬尼是目前针对BRAF V600突变最有效的靶向药之一，但必须严格遵循基因检测指导下的联合用药方案，并密切监测治疗相关毒性。
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