瑞司美替罗（Risdiplam）80mg -老挝卢修斯lucius

瑞司美替罗（Risdiplam）80mg 适应症和用法用量

一、重要说明

目前瑞司美替罗（商品名Evrysdi）无80mg规格上市。
该药现有剂型为：

• 口服溶液：0.75mg/mL（60mg/80mL瓶装）

• 片剂：0.75mg、2mg、5mg

若临床需要超说明书使用80mg剂量，必须由神经肌肉疾病专科医师严格评估后实施。

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二、标准适应症（基于FDA/EMA/NMPA批准）

1. 脊髓性肌萎缩症（SMA）

   • 适用于≥2月龄的5q型SMA患者

   • 包括：

     • SMA 1型（婴儿型）

     • SMA 2型（慢性婴儿型）

     • SMA 3型（青少年型）

2. 特殊人群扩展使用

   • 成人晚发型SMA

   • 诺西那生钠治疗失败后的转换治疗

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三、标准剂量方案（现行指南）

注：80mg剂量（约106.7mL溶液）远超说明书范围，需警惕毒性风险。

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四、超说明书使用80mg的潜在考量

1. 理论依据

   • 部分临床研究探索更高剂量对SMN蛋白的提升效果

   • 可能用于对标准剂量反应不佳的极端病例

2. 风险预警

   • 肝脏毒性：ALT/AST升高风险显著增加

   • 胃肠道反应：严重腹泻/呕吐概率升高

   • 未知毒性：尚无长期安全性数据支持

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五、监测要求（若使用80mg）

1. 强化监测方案

   • 每日：生命体征、胃肠道症状

   • 每周：肝功能（ALT/AST）、肌酸激酶

   • 每月：神经肌肉功能评估

2. 减量指征

   • ALT/AST >5倍ULN → 立即停药

   • 持续发热 >38.5℃ → 暂停给药

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六、替代建议

对于标准剂量疗效不足的患者，优先考虑以下方案：

1. 联合治疗：与诺西那生钠序贯使用

2. 剂量递增：逐步增加至最大耐受量（不超过5mg/日）

3. 转换治疗：评估基因治疗（如Zolgensma）可行性

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总结

• 现行规范：瑞司美替罗最大批准剂量为5mg/日（体重≥20kg者）

• 80mg风险：远超治疗窗，可能导致严重毒性

• 关键原则：

  1. 严格遵循说明书体重计算法

  2. 超剂量使用需通过伦理委员会审批

  3. 必须签署知情同意书

注：本文仅供参考，具体用药需遵循国家药品监管规定和临床指南。