商品名：Ayvakit®（美国/欧盟）
通用名：阿伐替尼（Avapritinib）
靶点：KIT/PDGFRA激酶抑制剂（强效抑制D816V突变）
剂型：片剂（100mg、200mg、300mg）
生产商：Blueprint Medicines
✅ 获批适应症：
PDGFRA外显子18突变阳性胃肠道间质瘤（GIST）
包括D842V突变（既往对伊马替尼耐药）
系统性肥大细胞增多症（SM）
中重度SM（需确认KIT D816V突变）
✅ 中国进展：
2023年海南乐城特许使用，预计2025年国内上市
| 适应症 | 推荐剂量 | 疗程 |
|---|---|---|
| GIST | 300mg口服，每日1次 | 持续至疾病进展或不可耐受 |
| SM | 200mg口服，每日1次 | 需根据类胰蛋白酶水平调整 |
剂量调整：
3-4级不良反应：暂停→恢复后减量50mg/次
肝功能不全（Child-Pugh B/C）：减量至100mg/d
靶向抑制：
高选择性结合KIT/PDGFRA激酶ATP口袋，阻断D816V/D842V突变信号。
穿透血脑屏障：
对中枢神经系统转移灶有效（如SM合并脑浸润）。
| 研究 | 适应症 | 关键结果 |
|---|---|---|
| VOYAGER（GIST） | PDGFRA突变GIST | ORR 86%（D842V突变亚组） |
| PATHFINDER（SM） | 中重度SM | 总缓解率75%，中位持续缓解时间38个月 |
| 副作用 | 发生率 | 处理措施 |
|---|---|---|
| 认知障碍 | 35% | 减量或暂停，避免驾驶/精密操作 |
| 水肿 | 45% | 利尿剂（如呋塞米） |
| 贫血 | 40% | 促红细胞生成素（EPO）支持 |
严重风险警示：
❗ 颅内出血（发生率2%）：定期头颅MRI监测（尤其血小板＜50×10⁹/L时）
| 联用药物 | 影响 | 建议 |
|---|---|---|
| 强效CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑） | 阿伐替尼血药浓度↑2倍 | 避免联用或减量50% |
| PPI（如奥美拉唑） | 吸收率降低40% | 间隔2小时服用 |
| 人群 | 建议 |
|---|---|
| 儿童 | 安全性未确立（18岁以下禁用） |
| 老年人（≥65岁） | 无需调整剂量，但需加强认知功能监测 |
正确服用：
固定时间餐后服用（减少胃肠道刺激）。
若漏服＜8小时可补服，＞8小时跳过。
症状预警：
头痛/意识模糊（颅内出血可能）→ 立即就医。
总结：阿伐替尼为 PDGFRA/KIT突变GIST和SM 的突破性治疗，需警惕认知副作用和出血风险。用药前必须通过基因检测确认突变状态。
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