药物：玛伐凯泰（Mavacamten，由百时美施贵宝/BMS旗下MyoKardia公司开发）。
研究名称：MAVERICK-HCM III期临床试验（针对非梗阻性肥厚型心肌病，nHCM）。
结果：未达到主要终点（未显著改善患者运动耐量，以峰值耗氧量/pVO₂衡量）。
意义：这是首个针对nHCM的III期心肌肌球蛋白抑制剂试验，尽管未达主要终点，但部分次要终点和生物标志物显示潜在获益，提示需进一步探索适应症。
nHCM的未满足需求：
nHCM占所有HCM患者的约30%，目前无针对性药物，治疗以控制症状（如β受体阻滞剂）为主。
玛伐凯泰此前已在梗阻性HCM（oHCM）中获批，nHCM是其扩展适应症的重要方向。
MAVERICK-HCM研究设计：
人群：112例症状性nHCM患者（NYHA II-III级，LVOT压差＜30 mmHg）。
分组：玛伐凯泰（目标血药浓度350-700 ng/mL） vs 安慰剂，治疗16周。
主要终点：pVO₂较基线的变化（运动耐量改善）。
主要终点未达标：
与安慰剂相比，玛伐凯泰组pVO₂无统计学显著改善（差异仅+0.3 mL/kg/min，p=0.72）。
可能原因：
nHCM病理机制差异：nHCM以舒张功能障碍为主，而玛伐凯泰主要通过抑制收缩改善oHCM的LVOT梗阻。
试验设计局限：短期（16周）可能不足以观察运动耐量变化；pVO₂作为终点对nHCM敏感性不足。
次要终点与探索性分析：
症状改善：NYHA分级改善趋势（34% vs 19%），但未达到显著性。
生物标志物：
NT-proBNP（心肌应激标志物）显著降低（-53% vs +1%，p<0.001）。
心脏肌钙蛋白I（心肌损伤标志物）亦显著下降。
安全性：与oHCM研究一致，未发现新的风险。
科学价值：
生物标志物改善提示药物可能对心肌代谢或重构有积极作用，需更长期研究验证临床意义。
未来或需重新选择主要终点（如症状评分、生活质量或心脏结构变化）。
商业影响：
BMS可能暂缓nHCM适应症申报，但oHCM市场（核心适应症）不受影响。
竞争对手（如Cytokinetics的Aficamten）在nHCM中的开发策略可能调整。
亚组分析：识别可能获益的特定nHCM人群（如高NT-proBNP或舒张功能严重受损者）。
延长疗程：探索更长治疗周期（如24-52周）对症状或心脏重构的影响。
联合治疗：与改善舒张功能的药物（如SGLT2抑制剂）联用。
当前nHCM治疗：仍以传统药物（β阻滞剂、钙拮抗剂）为主，玛伐凯泰不推荐超适应症使用。
患者选择：部分症状严重且生物标志物升高的nHCM患者，可考虑个体化尝试（需严格监测）。
尽管MAVERICK-HCM研究未达主要终点，但生物标志物的显著改善为nHCM的机制研究和靶向治疗开发提供了新线索。未来需通过更精准的试验设计进一步验证玛伐凯泰在nHCM中的潜力。
印度肿瘤药房(India Pharmacy)是印度新德里肿瘤药房信息咨询服务平台，旨在为患者提供各类进口原研 进口仿制 最新研制等医药信息咨询 跨境医药电商直邮服务，让患者轻松获取全球最佳药品有更多选择，基本涵盖新特药 抗癌药 靶向药 丙肝 乙肝 高血压 糖尿病 痛风 等药品，欢迎咨询！官方微信 Yindu7689
