玛伐凯泰适应症

玛伐凯泰（Mavacamten）适应症

玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白抑制剂，主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。以下是其核心适应症及相关信息：

1. 主要适应症

✅ 梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）

• 适用人群：

  • 成人有症状的oHCM患者（纽约心功能分级II-III级）。

  • 用于改善运动能力、缓解呼吸困难及胸痛等症状。

• 作用机制：通过抑制心肌肌球蛋白过度收缩，减轻左心室流出道梗阻，改善心脏功能。

2. 关键临床证据

• EXPLORER-HCM试验：

  • 结果显示，玛伐凯泰显著降低左心室流出道压差，提高患者运动耐量（VO₂峰值）和生活质量。

  • 约37%的患者症状改善至心功能分级I级（vs. 安慰剂组17%）。

3. 使用限制

• 不适用于：

  • 非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）。

  • 严重心力衰竭（NYHA IV级）或左心室射血分数（LVEF）<50%的患者。

  • 与其他影响心脏收缩力的药物联用需谨慎（如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂）。

4. 用药前需评估

• 心脏超声：确认LVEF≥55%且符合oHCM诊断。

• 药物相互作用筛查：避免与CYP2C19强效抑制剂（如奥美拉唑）或诱导剂联用。

5. 国内获批情况

• 截至2024年7月，玛伐凯泰已在美国FDA获批（商品名：Camzyos），但在中国仍处于临床研究或审批阶段，需遵循医嘱使用。

提示：玛伐凯泰需严格在心脏专科医生指导下使用，并定期监测心功能（每3-6个月复查超声心动图）。